Vækstaktier

PILA PHARMA har sent i sidste uge præsenteret en optimerings plan for deres kliniske fase 2a studie.

Firmaet har udmeldt en ændring til udførelsen af studiet men med deraf flere muligheder for at belyse yderligere interessante effekter. Dette kunne feks være vægttabs komposition, altså hvorvidt patienter taber sig i fedt eller muskelmasse.
Studiet, har i tillæg til effektmål ellers primært fokus på sikkerhed og toleranceniveau i personer med overvægt og type 2 diabetes. Studiet kaldes PP-CT03.

Til at udføre dette studie har PILA PHARMA i Juli indgået et samarbejde med en britisk-baseret klinisk partner om levering af kliniske service ydelser med det specifikke formål at bistå med indsendelsen af en ansøgning om godkendelse til det kliniske forsøg, PP-CT03.

Planen var at gennemføre PP-CT03 studiet på den kliniske partners egen klinik. Dog er der internt blevet rejst bekymringer omkring det ikke-hospitalsbaserede forsøgssteds evne til at håndtere problematiske sikkerhedshændelser. Selvom risk/benefit-profilen for molekylet XEN-D0501 er vurderet som overvejende positiv i de foregående 8 kliniske forsøg, er det umuligt at forudsige sikkerhedsprofilen ved doser, der er højere end dem, der tidligere er testet.

Den kliniske projektgruppe konkluderede, på baggrund af tvivlen omkring potentielle regulatoriske betænkeligheder, at PP-CT03 studiet i den indledende fase skal gennemføres på en hospitals-enhed.

Fordelen ved en hospitalsenhed er dog mulighederne for flere og mere dybdegående undersøgelser på effekt parametre som feks kropskomposition, hjerte scanninger og andre analyser der kan hjælpe til at forstå molekylets mekanistiske natur i metabole sygdomme.

I denne forbindelse udtaler administrerende direktør i PILA PHARMA, Gustav Hanghøj Gram:

Som tidligere nævnt ønsker vi i dette forsøg at demonstrere god sikkerhed og tolerance ved højere doser af vores primære lægemiddelskandidat, XEN-D0501. Men vi sigter også efter at se, om vi kan påvise et vægttab. Branchen kigger i stadigt stigende grad på kvaliteten af vægttab og fordelene ved mere ”funktionelt vægttab”. Hvis vi kan bruge denne ændring af forsøgsplanen til at opnå mere meningsfuld information om molekylets egenskaber for ‘funktionelt vægttab’ – altså om vægttabet primært er fedtmasse eller muskelmasse – ville det være en reel optimering af resultaterne, som bør opveje en potentiel forsinkelse. Derfor er jeg enig i den foreslåede løsning fra vores kliniske team, så vi kan fortsætte vores fremdrift og deraf skabe værdi for aktionærerne. PILA-holdet vil nu vurdere de potentielle konsekvenser for omkostninger og tidsplaner for at sikre, at markedet er korrekt informeret.